生病吃药很少吃一次就有效，通常都要“照三餐吃”好几天以上。部分原因在于药物进入体内后并不稳定，很快就被人体代谢排出体外。化学药物如此，用于基因治疗的 DNA 或 RNA 进入体内后，更容易被体内酵素分解，因此如何增加 DNA 或 RNA 进到人体后的稳定性，是发展中的“基因治疗”极重要的课题。
由于分子生物学的发展，科学家对基因与生物体功能间关系的知识愈丰富，发现许多遗传疾病是由于某些基因表现异常或基因突变所致，因此若能将正确基因送进体内，或是将错误的 DNA 序列修正（基因编辑，注 1），将有机会使病患康复。目前已有少数基因治疗成功的例子，但若要扩大应用性，仍需要更多突破性的发展，其中一点即是提高治疗的 DNA 或 RNA 送进人体后的稳定性。
最近华盛顿大学（University of Washington）科学家生产了一种特殊的蛋白质，它有自动组装形成类似足球的奈米构造，并能将 RNA 分子包覆其中。当研究团队将此蛋白包覆好的 RNA 送进小鼠体内们观察到令人振奋的结果──这些 RNA 在小鼠体内维持数小时未被分解，他们克服了基因治疗的一大障碍！研究成果已刊登于 2017 年 12 月的《自然》期刊。
由于人体早已演化出一套清除外来 DNA 或 RNA 的机制，以免致病的微生物、病毒的遗传物质在体内复制危害健康，因此当用于基因治疗的 DNA 或 RNA 送进体内，很快就会被身体清除。先前已有科学家运用改造病毒的策略（注 2），一方面将病毒原有的有害基因剔除，另一方面将用于治疗疾病的 DNA 片段置入病毒，借此提供尚可接受的基因治疗效率。运用此法已能使某些失明的盲人恢复部分视力，此项进展受 FDA 高度重视，极有机会核准为正式的治疗方式。
但是利用改造病毒来运送治疗用的 DNA，就好比使用 iPhone 的包装盒运送其他品牌的手机一般，没有量身打造的外包装，会使手机碰撞毁损的机会大幅升高。此外病毒进入体内还可能引起发炎反应，严重时有致命风险。因此华盛顿大学科学家决心运用电脑辅助，设计出类似病毒的“外壳蛋白”，可自动形成球状构造的蛋白质，再配合试管中快速演化的技术，打造出能快速、稳定包覆 RNA 分子的新款蛋白质，并获致包覆速率与病毒蛋白相当的新型蛋白。
研究团队的目标是为用于基因治疗的不同 DNA 或 RNA 量身打造最适合的包装蛋白质，为它们提供最好的保护并提升在体内的稳定性，以提高基因治疗的效率。
注 1：基因编辑并非外送一组额外的基因进入体内以取代错误的基因，而是将原本细胞内的错误 DNA 序列订正为正确。但编辑过程中仍需要一些辅助 DNA 或 RNA 参与。
注 2：病毒既非生物亦不是非生物，它虽然有遗传物质但必须依附至其他生物体才能复制与增殖，是一种特殊的生命现象。病毒的遗传物质（DNA 或 RNA）会由具保护功能的外壳蛋白包覆，并借由感染宿主细胞进行复制。
- Proteins That Package RNA Could Aid in Gene Therapy
- Evolution of a designed protein assembly encapsulating its own RNA genome
（首图来源：pixabay）
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