基因疗法（Gene Therapy）跨出一大步，美国食品药物管理局（FDA）的咨询委员会做出重大决定，“Luxturna”有望成为美国首款核准上市的的基因疗法药物，开启药界的新里程碑。
Business Insider、霸荣（Barronˋs）报导，12 日美国 FDA 咨询委员会以 16 票对 0 票，建议 FDA 核准药厂 Spark Therapeutics 研发的 Luxturna 基因疗法。FDA 将在 1 月做出决议，一般而言，FDA 往往会遵循咨询委员会的意见。
Luxturna 用来治疗莱伯氏先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis），这是遗传性的眼盲症，患者的 RPE65 基因有缺陷，视网膜无法制造重要蛋白质，导致视力恶化。Luxturna 治疗方式是在患者视网膜注射带有矫正基因的病毒，之后新基因会取代缺陷基因，开始生产所需的蛋白质。
第三阶段测试显示，接受基因疗法注射的患者，视力和视野改善、对光的敏感度也提高。不过此种一次性疗法价格高昂，分析师估计，双眼都接受注射的话，价格可能高达 100 万美元。
Raymond James 分析师 Reni Benjamin 报告乐观预测，基因疗法年代已经到来，未来几年内，美国会核准多款基因疗法，以 Luxturna 打头阵。他估计，基因疗法的市场规模有 207 亿美元，药厂正研发杜显型肌肉萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）和镰刀型红血球疾病（Sickle-cell disease，SCD）的治疗方法。
报价显示，12 日 Spark Therapeutics 等候 FDA 委员会结果，交易一度暂停，终场股价下跌 0.62% 收在 86.20 美元，今年迄今大涨 72.75%。
另一基因疗法药厂 Voyager Therapeutics，12 日大涨 7.83% 收在 25.88 美元，今年至今飙升 103.13%。Adverum Biotechnologies 也攀升 9.72% 收在 3.95 美元，今年至今上涨 36.21%。
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