德国 Jülich 研究中心科学家宣布，新型阿兹海默症（Alzheimer’s disease）药物在第一阶段临床人体试验获得初步成功。很快地，第二阶段临床人体试验将继续进行以测试该药物效用。
这种新型阿兹海默症药物 PRI-002，可在有毒的类淀粉蛋白（amyloid）形成寡聚体（oligomer）前将之分解。当许多类淀粉蛋白聚集时会形成斑块，和阿兹海默症进程息息相关，因为在一般情况下，类淀粉蛋白会在出现症状前有错误折叠和不正常堆积。初期错误折叠的类淀粉蛋白称为寡聚体，而有些研究人员认为这是造成阿兹海默症的有毒物质之一。
先前很受看好、但最终证实失败的阿兹海默症药物 aducanumab，是以单株抗体的形式与类淀粉蛋白结合，使类淀粉蛋白沉积清除。而 PRI-002 和其他已知试验失败的阿兹海默症药物不同，因为不是利用刺激免疫系统来攻击类淀粉蛋白斑块，而是直接分解有毒的类淀粉蛋白寡聚体。
早期临床前动物试验提供相当具说服力的实验结果，显示这药物并非用于预防阿兹海默症，而是实际逆转有病理特征小鼠的认知障碍。
对老年人特别有利
参与临床前研究的科学家 Janine Kutzsche 博士说：“我们能证明与阿兹海默症症状相似的小鼠接受 PRI-002 药物治疗后，认知能力明显改善。与接受安慰剂的小鼠相比，接受 PRI-002 治疗的小鼠在记忆力与认知能力方面都有显著进步，甚至与健康小鼠的表现不分上下。”
下一步是透过单次和多次递增剂量来测试药物于健康人体内的安全性。第一次试验成功的结果已公布，科学家宣布即使高剂量下，此药物亦不会引起严重的不良反应。
负责此计划的科学家之一 Dieter Willbold 博士表示：“血液的药物浓度已达到先前动物试验显示有疗效的数值，而连续 4 周每日给药之后，我们已能证实该化合物的安全性。”
在阿兹海默症的研究领域，充斥着异常大量显示有希望的药物，但往往于第三期临床试验失败，比如 aducanumab。因此尽管 PRI-002 有希望，仍需要好几年才能证实药物的有效性。
也是阿兹海默症研究学者、但并未参与这项研究计划的 Oliver Peters 博士表示：“我密切关注 PRI-002 的发展并保持高度兴趣，因为它不仅以有趣的新方法治疗阿兹海默症，而且还是以锭剂或胶囊的形式给药，对老年人特别有利。”
此药物将进入第二阶段临床人体试验以评估疗效，无可避免需要数年后才能知道是否适合人类患者，又或者，PRI-002 也会不幸成为阿兹海默症试验药物失败的一员。
- Promising new Alzheimer’s drug passes first phase of human trials
（首图来源：shutterstock）
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