辉瑞（Pfizer）的罕见肌肉萎缩症基因疗法，早期小型测试出现安全疑虑，测试暂时喊卡。竞争对手 Sarepta Therapeutics 为此爆天量，股价大涨 17%。
6 月 28 日 Sarepta 飙涨 17.10% 收 151.95 美元，为 2018 年 9 月 28 日以来收盘新高。辉瑞小跌 0.25% 收 43.32 美元。
IBD、路透社报导，Sarepta、辉瑞、Solid Biosciences 互相竞争，3 家厂商都想率先推出“杜兴氏肌肉失养症”（Duchenne Muscular Dystrophy）的基因疗法。杜兴氏肌肉失养症患者缺乏“蛋白质失养素”（protein dystrophin），无法维持肌肉细胞完整，患者心脏可能受损、丧失性命。
辉瑞对 6~12 岁的 6 名杜兴氏肌肉失养症男童，测试了两种不同剂量的基因疗法，6 人当中有 2 人入院，一人因为剧烈呕吐送医，另一人则是出现肾脏并发症。辉瑞临床研究副总 Michael Binks 宣布暂停测试，经过审议之后，才会重启试验。但是强调结果不错，明年将进行第三阶段试验。
基因疗法是用经过基因工程的病毒，携带健康的基因物质进入人体细胞内，取代引发疾病的缺陷基因、或是突变基因。
分析师说，辉瑞的基因疗法，药效和安全性都不及 Sarepta。辉瑞的 6 名患者接受基因治疗后，低剂量组平均有 38% 肌肉纤维对 mini-dystrophin 呈现阳性反应，高剂量组平均有 69%。Needham 分析师 Chad Messer 说，辉瑞结果逊于 Sarepta，Sarepta 患者有 81.2% 的肌肉纤维出现 microdystrophin。
不只如此，安全性也是一大问题，辉瑞疗法 6 人中有 4 人恶心呕吐，2 名男童更因此入院。SVB Leerink 分析师 Joseph Schwartz 说，辉瑞和 Solid 使用相同型式的病毒，传递基因疗法，Sarepta 使用不同病毒。由此看来 Sarepta 的杜兴氏肌肉失养症基因疗法，遥遥领先。
（本文由 MoneyDJ新闻 授权转载；首图来源：Lauri Silvennoinen [CC BY-SA 3.0], via Wikimedia Commons）
