美国跨多学科的科学家团队将 ART 新药与 CRISPR-Cas9 基因剪辑技术结合，首次成功完全消除了实验小鼠基因组中的 HIV，尽管距离临床实验仍有一大段距离，但对于长久对抗 HIV 的研究者来说无非是一个激励人心的消息。
自 1920 年于非洲首次出现以来，艾滋病已经蔓延至全球各地，根据联合国艾滋病联合规划署（UNAIDS）的统计，全世界有近 3,700 万人感染 HIV，每天新增的感染人数超过 5,000 人。
艾滋病之所以令人恐惧，主要是因为目前仍没有一种有效的治疗方法可以完全治愈，而这也和导致艾滋病的 HIV 病毒特性有关。
HIV 是一种反转录病毒，能够将其 RNA 反转录为 DNA，再将反转录的基因嵌入细胞基因中一同复制，目前主要治疗方法 ART（抗反转录病毒疗法）便是透过抑制其复制过程来控制病情。
ART 疗法改善了数百万患者的生活，但从严格意义上来说，它并不能算是一种“治疗”，因为它无法清除病毒已经潜伏的细胞，患者必须终身服药来控制 HIV 病毒扩散到危险水平。
但在《自然-通讯》（Nature Communications）期刊的最新研究出来后，对抗 HIV 的持久战也终于出现一丝曙光。
在这项研究中，由天普大学（Temple University）Lewis Katz 医学院 Kamel Khalili 领导的研究团队透过结合 CRISPR-Cas9 与新型态 ART 药物，成功清除 9 只感染小鼠体内所有 HIV 的痕迹。
数年以来，研究人员一直在寻找完全消除患者体内 HIV 的方法，而长期研究 CRISPR 技术的 Khalili 也曾尝试用其将受感染基因组中的 HIV DNA 根除，然而因为传统 ART 疗法无法完全消除病毒本身，这也造成病毒出现“春风吹又生”的情况。
在这项新研究中，Khalili 找来内布拉斯加大学医学中心传染病和内科教授 Howard Gendelman，运用 Gendelman 所开发的 LASER ART 与 CRISPR 合作进行了实验。
与传统的 ART 治疗不同，LASER ART 主要针对 HIV 病毒隐藏的细胞库，透过长期低速率的释放药物来抑制病毒复制，由于药物被包裹在奈米晶体内，有助于扩散到 HIV 最有可能处于休眠的组织中，并于该处停留数周缓慢释放药物。
透过 LASER ART 和 CRISPR-Cas9，研究人员成功在实验中使近三分之一的受感染小鼠体内的 HIV 病毒完全消失，后续在血液、骨髓、淋巴组织这些 HIV 病毒喜欢躲藏休眠的地方也并未发现踪迹，研究人员也没有观察到治疗对小鼠细胞造成的任何长期损害。
由于这种方式取决于基因疗法，而基因疗法又已知会对人体产生长期影响，可以说这项技术仍有使患者罹患癌症的潜在风险，同时成功率也并不算高，在走入临床实验以前，团队仍有许多努力得进行。
只是虽然结果并不完美，这篇论文仍旧展示出基于 CRISPR 疗法的潜力，至少在概念层面上证明从受感染老鼠身上根除病毒是可行的，可以说研究确实提供了一个可能性给相关研究者持续探索。
- Researchers Use CRISPR to Remove HIV From Mice
（首图来源：Flickr/NIH Image Gallery CC BY 2.0）
