顺天医药生技宣布，旗下缺血性脑中风重磅新药 LT3001 专案临床 2a 期试验结果，主要安全性指标达标，次要疗效指标显示，LT3001 具备改善神经行为与功能性潜力。依美国国家卫生研究院脑中风量表（National Institutes of Health Stroke Scale, NIHSS）评为 6 分以上的中重度缺血性中风病患，经 LT3001 治疗后，78% 的受试者 NIHSS 分数可进步 4 分以上。
顺药董事长林荣锦表示，中风对病患与其家庭带来沉重的负担，然而目前缺血性中风的治疗选择与效果十分有限，在全球仍具有迫切的医疗需求（unmet need），因此对这次解盲数据感到满意，并将依循成果，积极展开下一阶段的布局。
根据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年大约有 1,500 万人中风，而且中风是 60 岁以上族群的第二大致死因，每年约造成 600 万人死亡，而中风可进一步分成出血性中风以及缺血性中风（因血栓阻塞脑血管），其中后者占 85%。
目前虽有 rt-PA 溶栓药（静脉给药）与机械取栓手术等黄金疗法，然而皆有安全或技术性层面的限制，前者主要有出血风险，因此仅限在中风后 3~4.5 小时内使用；后者则受限于手术设备、技术经验及导管管径大小（无法深入小血管）等考量，仅适用于少数大血管阻塞的病患，因此 80% 的缺血性中风病患尚无法获得安全有效的积极治疗。
试验主持人现为美国田纳西大学附属医院神经专科教授，也是国际知名中风领域临床研究学者 Thomas Devlin 医师表示，LT3001 是一个专为缺血性中风设计的创新药物，临床数据显示 LT3001 拥有溶栓与神经保护之双效功能，不仅更安全，同时也延长病人治疗的时间窗。
Thomas Devlin 医师指出，研究结果深具指标性，并为未来开发计划带来明确探究方向，在其高度安全的前提下，LT3001 将有机会在中风后 24 小时内、单独或结合机械取栓给药，适用于更广泛的病人群，未来一系列的临床计划将可望成为中风治疗史上的重大发现。
顺药在台湾及美国两地进行多中心、随机双盲、单剂量、安慰剂对照的临床2a期试验，并针对无法给予溶栓药 rt-PA 或是进行机械取栓手术的缺血性中风病患，在中风后 24 小时内给予 LT3001 或安慰剂，总受试人数为 24 人。
主要指标为安全性指标，即给药后 36 小时内出现症状性脑出血（symptomatic intracranial hemorrhage, sICH）发生率；次要指标则与疗效相关，包括 NIHSS 评分（神经行为与功能性评分）与 mRS 评分（失能评估量表）。
试验结果显示，LT3001 拥有极佳的安全性，未显示有增加脑出血的风险。疗效部分，虽受限于收案样本数较少，仍可观察出相较于安慰剂组，LT3001 在神经行为学改善（治疗第 30 天的 NIHSS 评分，降低 ≧ 4 分）以及恢复良好生活功能（治疗后第 90 天之 mRS 评分，改善至 0-1 分等级）两大指标上拥有较好的效果。
结果分别为治疗后第 30 天的 NIHSS 评分降低 ≧ 4 分者，在 LT3001 组有 46.7%，在安慰剂组有 14.3%；在治疗后第 90 天 mRS 改善至 0-1 分等级者，在 LT3001 组有 21.4%，在安慰剂组有 14.3%。受试者当中，中重度缺血性中风病患（NIHSS ≧ 6）接受治疗后第 30 天的神经行为学 NIHSS 评分进步 ≧ 4 分者，在 LT3001 组有 78%，在安慰剂组则为 0%。
顺药强调，已密切展开未来开发计划，同时加速国际药厂授权，预计今、明年陆续在台湾、美国及中国启动多个临床二期多剂量试验，并针对二大族群进行，包括无法接受 rt-PA 药物治疗及机械取栓手术的缺血性中风病患，搭配机械取栓手术治疗的病患群，进一步验证疗效，并扩大使用族群。
（首图来源：Flickr / oliver.dodd CC By2.0）
