生华科开发中新药 Pidnarulex（CX-5461）其新颖药物机制在一期人体临床试验已经展现具一药治多种癌症的潜力，为了进一步验证 Pidnarulex 应用在特定突变基因，包括 BRCA1/2 和 PALB2 的作用，启动一项多国、多中心的临床试验，并在加拿大收治第一位病患。
由于美国最新一份医病指南指出，PALB2 突变基因是继 BRCA1 和 BRCA2，第三大最重要的乳癌基因，具这项突变基因罹患乳癌风险和 BRCA 突变相同，也同样有较高罹患卵巢癌和胰腺癌的风险，因此生华科希望这临床试验再次确认 Pidnarulex 在具特定基因缺损的癌症患者身上，展现精准医疗特性，并有机会开发成跨癌种的创新标靶药物。
生华科的 Pidnarulex 为 First in Class 市场首见的 DNA 损伤反应（DDR）新颖机制的小分子标靶药物，治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞，可透过合成致死（Synthetic lethality）作用加速肿瘤细胞凋亡。
生华科在上一阶段由 SU2C 所赞助与合作伙伴 Canadian Cancer Trials Group（CCTG）已执行临床试验的成果显示，具基因缺损（如BACA1/2、PALB2）或基因同源重组缺陷（HRD）的病患，对 Pidnarulex 表现较高敏感性，并有半数以上收案病患对铂类（Platinum）化疗药物已产生抗药性，使用 Pidnarulex 仍具疗效。
生华科表示，PALB2 基因已经被美国癌症遗传学专家称为 BRCA3，携带该突变基因罹患乳癌风险提高四至六成，同时也增加罹患卵巢癌和胰腺癌风险，这项癌症遗传基因指南呼吁医界和潜在患者要提高对 PALB2 基因的认识，可提高患者被及早诊断、降低罹癌风险，也让生华科对这项试验抱持高度期待，除了 BRCA1/2，希望在治疗具 PALB2 突变基因的不同肿瘤患者有正面疗效，展现一药治多癌的创新药物机制。
PARP 抑制剂为第一代 DDR 机制药物， 迄今临床上使用最大的挑战是抗药性的产生，超过四成具 BRCA1/2 基因缺损的病患对 PARP 抑制剂的治疗没有疗效，而 DDR 药物在国际新药市场炙手可热，必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb）去年豪砸 6,500 万美元的前金，与美国小生技公司 Repare Therapeutics 合作发展 DDR 药物平台，以开发癌症用药，总交易规模高达 30 亿美金。
Pidnarulex（CX-5461）为新一代 DDR 机制，相较之下不容易产生抗药性，且在多项临床前研究，Pidnarulex（CX-5461）不论单独用药或是合并 PARP 抑制剂，皆具成为 PARP 抑制剂救援药物潜力。
根据 Global Data 统计，三个主要的 PARP 抑制剂在 2019 年的全球市场营收即达 16.4 亿美元；根据 Market Study Repost LLC. 今年三月发布的最新研究指出，预测全球 PARP 抑制剂在 2021 至 2026 年的复合年均成长率为 32.8%，市场想像空间大。
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