美国首款注射式基因疗法是罗氏（Roche Holding）Luxturna，能治疗数千名罕见遗传性眼疾患者。第二款等候核准的是诺华（Novartis）Zolgensma，能协助 2 万名具严重肌肉缺陷的病患。未来基因疗法可望扩大至一般疾病，如糖尿病、心脏病等。基因疗法可以改变细胞指令，只要注射一次，也许就能修复心脏病发的伤害，并让糖尿病患免于长期注射胰岛素之苦。
Barron′s 5日报导，Eli Casdin旗下的Casdin Capital持有心血管基因疗法商Verve和Tenaya的大量股份。他说这些是具有真实技术的正牌公司，生技业总是从临床需求最急迫，但是范围较狭窄的领域开始，之后扩大至更普遍、但是病况也许较不危急的病症。
美国有160万名第一型糖尿病患者，患者的免疫系统会摧毁胰脏里制造胰岛素的beta细胞。许多新创业者正在研发一次性疗法，或许还能造福更普遍的第二型糖尿病患。美国威斯康辛大学的移植医生Hans Sollinger，成立Endsulin公司，开发出基因疗法，宣称能让肝脏细胞开始生产胰岛素。另一家公司Jaguar Gene Therapy，获得知名药厂（Eli Lilly）等的支持，研发出基因克隆技术，能让实验室动物的alpha细胞，变成能生产胰岛素的beta细胞。
心脏病患者比糖尿病患更多，心脏病是全球的头号死因，心脏病发的死者比所有癌症加总还多。2023年Tenaya Therapeutics可能会启动新基因疗法的临床试验，能让受损的心脏肌肉重生。Tenaya的技术可以让心脏的结缔组织，重新编程为肌肉细胞。另一技术能让肌肉细胞分裂，通常此种细胞在出生后就停止分裂。去年Tenaya研究员首次在大型动物上展现心脏细胞修复技术，治疗了猪只的心脏病。
由于糖尿病和心脏病的潜在患者高达数千万人，倘若真的问世，将对药业和医疗照护体系有深远影响。然而值得注意的是，新疗法可能还要10~20年才能问世，而且价格也必须大幅调低，目前诺华的Zolgensma定价高达210万美元。
若对此种科技有兴趣，可考虑方舟投资（Ark Invest）“Ark Invest Genomic Revolution ETF”。5日ARKG下跌0.88%，收77.95美元。ARKG跌幅已深，2月来重挫31%，远逊标普500的大涨17%。
Crispr基因编辑，修补出错DNA治病
基因科技报佳音，《新英格兰医学期刊》（New England Journal of Medicine）刊载的两篇论文显示，可用实验性疗法，如Crispr基因编辑技术，治疗镰状细胞贫血症（sickle cell disease）。
华尔街日报2020年12月5日报导，《新英格兰医学期刊》公布的论文，一篇是Crispr Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals共同发展的Crispr基因编辑科技，论文提到一名镰状细胞贫血症患者和一名beta地中海型贫血症患者，接受基因编辑治疗，一年后两人都不再需输血。他们使用Crispr基因编辑技术，治疗19名镰状细胞贫血症和beta地中海型贫血症病患，这两种疾病都是血红素基因错误引发。
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