生华科今日公告开发中新药 Silmitasertib（CX-4945）获美国食品药物管理局（FDA）正式授与治疗髓母细胞瘤适应症的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），根据这项资格认定，生华科可以获得美国 FDA 给予更多行政协助及市场专卖保护期等优惠措施，未来 Silmitasertib 获得上市许可后，将享有七年的美国市场专卖独占权。
Silmitasertib 已陆续获得美国 FDA 授与治疗髓母细胞瘤的快速审查资格认定（Fast Track Designation）及罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation），这些特殊资格认定都将有利加速 Silmitasertib 的开发和上市后的独卖优势，让髓母细胞瘤患者能早日使用到这项新颖药物。
孤儿药即罕见疾病用药，是欧美等先进国家药物管理单位所订定的药品特殊资格，主要是为了鼓励药厂开发小众且困难的疾病药物，如美国 FDA 规定，每年患病人数不足 20 万且未有主流用药的困难疾病，可争取申请孤儿药资格认定。
髓母细胞瘤在美国为超罕见儿科疾病，每年新增确诊病患有六成为儿童，髓母细胞瘤是一种恶性儿童脑瘤，相当具侵略性，需给予高度侵入性的治疗方式，手术切除肿瘤后，再以放射线治疗脑部和脊髓，接着就是多种化疗药物治疗，临床上常见病人几个月就会产生抗药性，如幸运获得控制，通常也会留下多重的后遗症，目前尚无针对治疗髓母细胞瘤的标靶药物核准上市。
Silmitasertib 具双重抗癌机制，透过抑制人类蛋白激酶 CK2，阻断癌细胞 DNA 修复造成癌细胞凋亡，并借由调控 CK2，关闭下游 Hedgehog（Hh）信号传导路径，进一步抑制癌细胞的复制生长。
生华科团队期待在由美国儿童脑瘤联盟（PBTC）负责执行，并获得美国国卫院旗下 CTEP 全额赞助 300 万美元经费的临床试验中，除了能救治进入临床的髓母细胞瘤病人，Silmitasertib 能早日开发成功，造福目前并无有效治疗药物的癌症患者。
（首图来源：生华科）
