生华科今日公告开发中新药 Pidnarulex（CX-5461）通过美国 FDA 审查，并授与快速审查认定（Fast Track Designation），用于治疗具特定基因缺损的乳癌和卵巢癌两种适应症，更在前一阶段人体临床试验，Pidnarulex 靶向特定基因缺损的多种实体肿瘤皆具治疗潜力。
根据此项资格，生华科可获得美国 FDA 密集咨询、滚动式审查，并具有资格申请，有机会取得加速核准和优先审查，同样针对治疗特定基因缺损肿瘤的 PARP 抑制剂，未来几年将达百亿规模，但在临床治疗抗药性问题已经浮现，生华科 Pidnarulex 无论单独用药或是合并PARP抑制剂，皆具成为 PARP 抑制剂救援药物潜力，未来商机广大。
快速审查是美国 FDA 为鼓励药厂及生技公司，加速开发治疗严重疾病或未被满足医疗需求药物市场所制定的加速审查机制方案之一，Pidnarulex 通过审查并取得快速审查认定，显见其在治疗具特定基因突变，包括 BRCA1/2 和 PALB2 乳癌和卵巢癌的潜力，生华科团队期望药物能早日开发成功，让病人能使用到这项新颖药物。
生华科的 Pidnarulex 为 First in Class 市场首见的 DNA 损伤反应（DDR）新颖机制的小分子标靶药物，治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞，可透过合成致死（Synthetic lethality）作用加速肿瘤细胞凋亡。
上一阶段由 SU2C 所赞助与合作伙伴 Canadian Cancer Trials Group（CCTG）已执行临床试验的成果显示，具基因缺损（如 BACA1/2、PALB2）或基因同源重组缺陷（HRD）不同肿瘤型态的病患，对 Pidnarulex 表现较高敏感性，且半数以上收案病患对铂类（Platinum）化疗药物已产生抗药性，使用 Pidnarulex 仍具疗效。
为进一步验证 Pidnarulex 应用在包括 BRCA1/2 和 PALB2 的多种肿瘤疗效，生华科目前进行中的多国、多中心的人体临床试验，收治具 BRCA2 或 PALB2 基因缺损的癌症患者，包乳癌、卵巢癌、摄护腺癌及胰脏癌，还有具 BRCA1 基因缺损或具其他 HRD 基因同源重组缺陷的卵巢癌患者。
美国医学遗传学和基因组学学院公布的医病指南警示，PALB2 突变基因是第三大最重要的乳癌基因，已被美国癌症遗传学专家称为 BRCA3，携带此突变基因罹患乳癌风险提高四到六成，同时也增加罹患卵巢癌和胰腺癌风险，生华科期许快速审查认定资格，可加速 Pidnarulex 成跨癌种的创新标靶药物。
（首图来源：生华科）
